前面已提及，医学研究中实际观测或调查的一部分个体称为样本，研究对象的全部称为总体。如作水质检验时从井水或河水中采的水样，临床化验中从病人身上采的血液或其它活体组织标本，是样本；而整个一口井或一条河的某一段所有的水，某病人全身所有的血液或某个组织器官，则是总体。这类总体是具体存在的，但另有些总体却是假想的，只是理论上存在的一个范围。例如试验某一治疗流感新药的疗效，最初接受治疗的一批流感患者，不论数量多少，都只是一个样本。若该药疗效得到肯定，从而加以推广，那么此后凡在相同条件下接受该药治疗的所有流感患者，都属于这个总体。可是当初试用时，这个总体还并不存在，是假想的。
总体包含的观察单位通常是大量的甚至是无限的，在实际工作中，一般不可能或不必要对每个观察单位逐一进行研究。我们只能从中抽取一部分观察单位加以实际观察或调查研究，根据对这一部分观察单位的观察研究结果，再去推论和估计总体情况。如上述某新药治疗流感例子，试验治疗的只是少数有限的病人，而结论却要推广到全体，得出一个该药对所有流感患者之疗效的规律性的认识。所以说，观察样本的目的在于推论总体，这就是样本与总体的辩证关系。
为了使样本能够正确反映总体情况，对总体要有明确的规定；总体内所有观察单位必须是同质的；在抽取样本的过程中，必须遵守随机化原则；样本的观察单位还要有足够的数量。
