为了描述儿童急性巨核细胞性白血病（AMKL）的临床和生物学特征，明确有关预后因素，美国孟菲斯St Jude儿童研究医院和田纳西大学的Uma H.Athale等人对此进行了总结。在14年里281例接受治疗的急性髓细胞白血病病人中有41例（14.6%）诊断为AMKL。其中6例病人并发Down氏综合征和AMKL，6例为继发性AMKL，29例为原发性AMKL。这22例男孩和19例女孩的中位年龄为23.9个月（6.7～208.9个月）。
诱导缓解率为60.5%，随后的复发率为48％。有Down综合征的患者2年无病生存（EFS）评估结果（83％）显著高于原发性AMKL而无Down氏综合征的患者(14%)或继发性AMKL患者（20％，p=0.038）。原发性AMKL而无Down综合征的病人在异基因骨髓移植后2年的EFS（26％）显著高于单独化疗（0％，p=0.019）。与其他类型的原发性AML（42％）相比，原发性AMKL5年生存评估结果（10％）明显较低（p<0.001）。无Down氏综合征的AMKL病人治疗效果很差。诱导缓解是最重要的预后因素，没有缓解时，移植与化疗相比没有益处。
