FDA指定DX-890为治疗囊性纤维化的罕见病用药

时间
2003-12-29

据新华社信息北京12月29日电 Dyax公司与Debiopharm公司日前联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经指定利用基因工程技术开发的嗜中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂DX-890用于囊性纤维化治疗。

今年7月,欧盟的CPMP已经指定DX-890为罕见病用药。DX-890是一种有效的高度特异性hNE抑制剂,也是一种靶向作用于嗜中性粒细胞相关炎症的新型抗炎药,由Dyax公司开发,Debiopharm公司负责临床试验。目前在欧洲已经完成了两项IIa阶段的临床试验,公司正在计划明年底在欧美开展一项规模更大的IIb阶段临床试验。

囊性纤维化(CF)为一种遗传性病症,在美国有3万名儿童和成人患有此症。根据相关机构统计,其平均生存年龄为33.4岁。由于囊性纤维化基因的突变,患者的体内会产生一种异常浓厚粘稠的粘液,这些物质阻塞了肺部的气道,引起致命的肺部感染。CF患者呼吸道发炎的典型特征是出现持续过度的嗜中性粒细胞浸润,由此导致大量破坏性氧化酶及蛋白酶被释放,其中也包括嗜中性粒细胞弹性酶(hNE)。因此对hNE的抑制可以在发病的早期阶段对炎症进行控制,防止肺部进一步恶化。