研究的对象是病人，目的是研究人的疾病发生和发展过程，提高诊断水平、改进治疗方法。
临床试验是以人类（病人或正常人）为受试对象，对比分析处理因素与对照之间在效应与价值上的不同的前瞻性研究。从这一定义出发，可见它有以下特点：
1．它是前瞻性研究，即必须直接跟踪受试对象。这些对象不一定从同一开始跟踪，但必须从一个确定的起点开始跟踪。单纯回顾性的病例分析并不是临床试验，因为它没有从一开始就直接观察。同样，临床流行病学调查中的病例对照研究不是临床试验，因为它也是回顾性的研究。
2．在临床试验中必须有一种或多种处理。作为处理因素的可以是预防或治疗某种疾病的方法、设备或制度等等。因此单纯跟踪无处理的对象，只能了解疾病的自然发展历史，这是观察而不是试验，不属于临床试验的范畴。
3．临床试验必须有对照，使处理的效应可与之比较。在开始试验时，对照组和试验组在有关各方面必须相当近似，这样最后的组间差别才能归之于处理的效应。在临床试验中，可以用接受安慰剂或不接受任何处理者作对照，也可用接受当时认为是标准的治疗者作为对照。
4．临床试验是以人为对象，因此必须考虑到对象的安全及某些伦理问题。和动物实验不同，实验者必须取得对象的配合。但由于各种原因，临床试验常常难以保证受试对象自始至终完全遵从试验的要求，较难得到“纯”的处理组或对照组。
