按随机分配原则将试验对象分为实验组和对照组，随机地给某一组以某种措施，另一组不给以这种措施。其目的是研究病因、疾病的危险因素、防治措施效果等。实验性研究有两类：
（一）临床试验（clinical trial）
是在临床上观察某种新药或新疗法的疗效，某种疗法对延长生存寿命的关系，如乳腺癌早期手术对五年生存率的影响。
（二）社区实验（community trial）
是指在人群中消除某因素或施加一些干预手段以观察对疾病发生的影响，以进一步证实这些因素的病因作用。由于是直接在人群中观察，所采用的干预手段应保证对人体无害，例如，戒烟对减少肺癌的作用，在食盐中加入碘以预防地方性甲状腺肿的发生。
实验性研究对病因假设能作出可靠的验证，也可用于检验或考核某项具体预防措施的效果。
