临床试验是通过研究因素在研究对象身上产生效应来验证或说明研究成果的。可以说临床试验基本的研究结果只有运用恰当兵指标才能表现出来。因此，试验设计时研究人员应掌握一些能反映效应的指标，如发病率、死亡率、治愈率、缓解率、复发率、毒副作用、体征的改变和实验室测定结果等。至于如具体选用哪些指标应考虑下述几方面。
（一）选择效应指标应注意的问题
1．指标的关联性选用的指标须与临床试验所要回答的主要问题有密切的关系，即所选用的指标与本次试验的目的有本质上的联系，称作指标的关联性。试验的目的不同，选用的指标亦不同。
例如比较强地松龙冲击加小剂量口服强地松与大剂量口服强地松两种疗法的疗效研究中，疗效制定指标为：①微小病变型肾病综合征的症状完全缓解；②反应时期：从开始治疗到缓解的第一天所需的天数；③复发；④病人有无初期反应（若无，则中断治疗和考虑其他疗法）。
在这项试验中使用统一的类固醇副作用判定标准作为评价副作用和合并症的指标。
随着医学的进展，某些现代效应指标可供选用，但它们未必能够确切地反映研究因素所引起的效应，解决试验所要阐明的问题。例如曾有人在筛选治疗冠状动脉血栓形成的药物时采用抗凝为指标。经实验后认识到抗血凝与冠状动脉形成血栓并无本质上的联系。
2．指标的客观性临床实践中，观察指标从性质上说可分为客观和主观指标两类。客观指标是指那些不易受主观因素影响的，并能客观记录的指标，如心电图、血管造影、化验数据和微生物培养等。主观指标是靠研究对象回答或研究人员自行判断而不客观记录的指标，如研究对象陈述某些症状（如倦怠、疼痛、食欲不佳等）或研究人员通过体检获得的结果。这些指标易受主观因素的影响，其可靠性明显地不及客观指标。还应了解到有些指标虽是客观指标，但主观因素却可影响判读结果。
在临床试验设计中，应尽量少用主观指标，因其易受研究对象和研究人员心理状态、启发暗示和感官差异的影响。必须采用时要注意其缺点。
3．指标的灵敏性灵敏的指标是指能如实地反映研究对象体内微量效应变化的指标。临床上，高度灵敏的指标是很多的。改进检测方法和研制新的仪器是提高指标灵敏性的主要途径。
4．指标的特异性特异的指标易于揭示问题的本质，同时又不为其他因素干扰，如痰中结核菌检出率是反映开放性肺结核疗效的特异性指标，也与可回答的主要问题密切相关。关联性和特异性是性质不同的两个概念，但特异性与关联性密切相关，而有关联性的指标并不一定的特异的。事实上临床实践中有不少指标就不是特异的，如胎儿血清甲种球蛋白在诊断原发性肝癌上有较大的价值，但它并不是一个特异指标。至于像血清血蛋白与球蛋白的比值、血沉、白细胞总数和分类等均非特异的，因为多种疾病都可使它们发生改变。但在患某种疾病时与其他指标联合使用，依然能反映上述疾病的进展过程。如在急性支气管肺炎时，综合考虑白细胞总数和分类、X线所见、体温等指标可反映病情的变化。
这样，近年来不少临床学家在评价疗效时倾向于使用多项指标加以综合评价，而不主张使用单项指标。
（二）指标的分类
按效应指标的不同性质可将之分为计数和计量指标两类。具体的内容见第四篇有关章节。
还有一类效应指标介于前两者之间，称作等级资料或半计量资料。这类指标按其属性系计数，但具有等级和连续性质。如在一项检验中为了显示机体的反应情况有时使用（-）、（±）、（+）、（++）、（+++）等符号即属于这类指标。
（三）指标的数量
一项临床试验中究竟要使用多少个效应指标？没有具体规定。这要根据研究工作的目的以及目前医学发展水平而定。由于人是一个复杂的有机体，患病后既有生物学上的改变，又有心理和社会学等方面的变化，效应可从不同方面表现出来。从这个意义来说，效应指标可有多种，但并非说使用的指标越多越好。可是指标的数量也不能太少，因为在设计时若出现差错或考虑不周将会降低研究工作的质量，甚至可使整个研究工作失败。
（四）增强主观指标客观性的方法
在这方面目前的主要方法是为了消除研究对象心理因素的影响将研究对象随机分组。为了克服研究人员主观因素的影响使对照组服安慰剂，观察时可采用盲法。
使用等级指标时，为了减少观察人员主观因素的影响，并使其有章可循，研究人员应对每个等级制订具体的，明确的判定标准。
（五）制订效应指标观察常规
试验设计阶段研究人员制订效应指标具体的观察方法，如观察标准、观察次数、各次间隔和观察期限，还应制订记录表格和登记方法。
